Remédio mais caro do mundo será oferecido pelo SUS; saiba quanto custa

O medicamento Zolgensma, indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, será oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O remédio é considerado o mais caro do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose.

A novidade foi anunciada pelo Ministério da Saúde neste sábado (22), que explica também que o medicamento será adquirido por um valor reduzido após negociação com a farmacêutica Novartis. A compra será realizada por meio de um acordo baseado em desempenho, no qual o pagamento estará condicionado à eficácia do tratamento, monitorado por uma equipe especializada.

A terapia gênica será disponibilizada para bebês de até seis meses diagnosticados com AME tipo 1, a forma mais grave da doença. Segundo o Ministério da Saúde, apenas seis países oferecem o medicamento na rede pública, e o Brasil se junta a esse grupo ao incorporá-lo ao SUS. Os pacientes selecionados começarão a ser chamados na próxima semana para exames preparatórios em um dos 28 serviços de referência para tratamento da AME no SUS.

O Zolgensma é administrado em dose única por meio de uma infusão intravenosa. A terapia funciona introduzindo o gene SMN1, ausente nos pacientes com AME, dentro de um vírus inativo. O sistema imunológico reage ao vírus, permitindo que o gene alcance os neurônios motores e inicie a produção das proteínas essenciais para a função muscular.

A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara e progressiva que compromete a função motora e respiratória, principalmente em crianças. O diagnóstico é dividido em cinco subtipos, variando conforme a idade e gravidade dos sintomas. A forma 1, mais comum e severa, surge nos primeiros meses de vida, enquanto o subtipo 4 se manifesta na idade adulta e apresenta evolução mais branda.

A incorporação do Zolgensma ao SUS representa um marco inédito na saúde pública brasileira, ampliando o acesso a terapias avançadas e reforçando o compromisso com o cuidado integral das pessoas com doenças raras.

No Litoral de São Paulo, uma ferramento tem feito sucesso entre moradores que buscam por medicamentos específicos. Plataforma 'Remédio Fácil', da Prefeitura de Santos, registra mais de 100 mil acessos.